Junio 2026 | 11 Coopidrogas presidenta del Consejo Directivo del Observatorio Interinstitucional de Enfermedades Huérfanas (ENHU), fundadora y directora de la Asociación Colombiana de Pacientes con Enfermedades de Depósito Lisosomal (Acopel). POSITIVO, PERO... Un avance significativo, aunque aún insuficiente, es el diagnóstico adecuado. “Históricamente, los pacientes tardaban más de 10 años en obtenerlo. Hoy, gracias al mayor conocimiento de los profesionales de la salud y al fortalecimiento de capacidades en el sistema, estos tiempos se han reducido a entre 5 y 7 años”, dice Salazar. Pero, sin duda, la mayor esperanza está puesta en los tratamientos, panorama que ha cambiado por la creciente investigación y desarrollo de terapias innovadoras, incluso para condiciones que antes no tenían ninguna alternativa terapéutica. Las terapias celulares y génicas, y otras opciones con la ayuda de la inteligencia artificial (IA), también para diagnóstico, muchas de ellas consideradas primeras de su clase serán determinantes a futuro. No obstante, el principal desafío es cómo lograr que los pacientes tengan acceso oportuno a ellas, porque si bien ya hay opciones aprobadas por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), de Estados Unidos, y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), su autorización sigue sometida a procesos lentos por parte de las entidades encargadas. Un fenómeno no solo local, sino regional, revela el informe “En espera del acceso a terapias innovadoras”, preparado por IQVIA, multinacional líder en investigación y analítica en salud, en colaboración con el equipo de la Federación Latinoamericana de la Industria Farmacéutica (Fifarma), que recopila información de Argentina, Brasil, Chile, Colombia, Costa Rica, Ecuador, México, Panamá, Perú y República Dominicana. En promedio, indican los hallazgos, los países tardan 44 meses en obtener la aprobación regulatoria y solo el 25% de medicamentos huérfanos aprobados ya están disponibles en mercados como el colombiano, en especial, por los complejos procesos regulatorios. “Solo con un entendimiento del entorno de salud de la región promovemos espacios de diálogo y colaboración que permitan trazar una hoja de ruta clara para reducir los tiempos de acceso, siempre poniendo a los pacientes en el centro de la conversación, superando barreras regulatorias, financieras y de coordinación institucional, y dinamizando los sistemas de acceso”, precisa Yaneth Giha, directora ejecutiva de Fifarma. Ya se tienen algunos esfuerzos positivos. Multicare Pharma, empresa de origen brasilero con más de 41 años de experiencia, que llegó a Colombia hace cuatro años, anunció recientemente su alianza con KalVista Pharmaceuticals para distribuir un tratamiento oral a demanda, útil en los ataques agudos de angioedema hereditario (AEH), manejo que hoy se basa en la administración intravenosa o subcutánea de medicamentos. El AEH, número 105 en el listado actualizado de enfermedades huérfanas del Ministerio de Salud y Protección Social (MSPS) de Colombia (entre un total de 2.273 patologías), afecta a unas 800 personas y produce crisis con procesos inflamatorios en diferentes partes del cuerpo, como piel, vías respiratorias superiores y aparato gastrointestinal, que, de no tratarse a tiempo, pueden complicarse, por ejemplo, con un paro cardiorrespiratorio, obstrucción intestinal u otras secuelas. “Con el propósito de garantizar que los pacientes accedan a esta terapia en el menor tiempo posible, En el MUNDO existen más de 7.000 enfermedades HUÉRFANAS.
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